目前，中国的患病人数在300万以上，在大约2.7亿个家庭里，平均每90个家庭中就有1个癌症病人。肿瘤死亡分别列中国城市和农村居民死因的第一、二位，其中，胃、肝、肺、食管、结肠、乳腺、宫颈癌等为最多发的恶性肿瘤……无需再多言，这些骇人的数字本身足以说明形势的严峻。
癌症的发生机理非常复杂，人类对它的认识经历了一个很长的阶段。起初，人们简单地认为癌肿只是个肿块，属局部病变，摘除它便可治愈。慢慢地，人们发现癌细胞和正常细胞不同，能在人体内转移，从而意识到癌症是一种恶性疾病。后来随着科技的进步、研究手段的提高，人们开始从基因水平上解释癌症的本质，认识到它是一种因人类的基因物质DNA发生变异，而导致细胞变异生长并能无限扩张转移的病变。与癌的发生密切相关的基因，包括癌基因、抑癌基因、DNA损伤修复基因等等。
“癌基因”是一种在细胞内或病毒内存在的、能诱导正常细胞发生转化、使其获得一个或更多新的生物学特性的基因。根据其来源及特性的不同，癌基因可分为病毒癌基因和细胞癌基因（或原癌基因）。病毒癌基因是指病毒所携带或含有的、在正常细胞内存在的、与逆转录病毒癌基因具有同源序列的基因，它通常参与细胞生长、和代谢。而原癌基因是指细胞内潜在的癌基因，在一定条件下可被激活，参与细胞恶性转化及肿瘤发生的过程，同时，它也是细胞基因组的正常组成部分。有的原癌基因可直接表达生长因子样活性物质，并与生长因子的受体密切相关有的参与了生长信息传递过程还有的其表达产物以DNA结合蛋白方式发挥作用。原癌基因的数量、质量发生变化或功能异常，会导致细胞的增殖和分化过程失衡，引起肿瘤发生。
由原癌基因转化为癌基因的过程称为癌基因的激活。癌基因的活化方式包括以下几种：一，突变。原癌基因在编码序列的特定位置上发生的一个或几个o核苷酸序列的改变称为点突变，更多的核苷酸序列的改变称之为突变。原癌基因突变，可使相应蛋白质的氨基酸发生改变，从而改变了蛋白质的空间构型和生物活性，最常见的是ras原癌基因族的突变，其第12和61位密码子点突变可致原癌基因的激活，使其基因产物的功能变化，最终导致细胞恶性转化。二，易位。癌基因从染色体的正常位置转移到另外染色体的某个位置上称为易位染色体易位可使基因的调控环境发生改变，从而启动或激活原癌基因。三，重排。由于逆转录病毒DNA或其他非致癌基因DNA的插入，使原来癌基因的序列重新排列称为重排。四，扩增和高表达。基因扩增是指细胞内某一基因的拷贝数高于正常，一定生理条件下的真核细胞会发生包括原癌基因序列在内的gNA序列扩增。对于肿瘤发生的一般过程来说，癌基因扩增已作为一种模式。
癌基因的拷贝数增加可导致其产物表达量的异常，这种异常是通过在不同细胞周期中一系列不均等姐妹染色单体交换而发生的，也可通过s期一条染色体的某一部分发生多次不均衡复制所致。有的癌基因拷贝数并无增加，但由于调控区的变化也可使其产物增加，令细胞的功能受到干扰，从而使细胞转化。
癌基因是人们首先在逆转录病毒（RNA病毒）中发现。1970年，有学者分别观察到转化RNA肿瘤病毒（罗斯肉瘤病毒）基因组比未转化逆转录病毒的基因组大，说明有两类逆转录病毒的基因，于是他们把引起转化的逆转录病毒基因组中含有的一个额外的基因——病毒癌基因命名为src。1976年，研究人员又发现人类基因组的一部分与src癌基因相同。现在，科学家已证明从酵母到人类所有生物体的细胞内的DNA中都“保留着”与单个src癌基因或其少数拷贝几乎完全相同的DNA序列，这即是细胞癌基因。
一个基因能如此完整地保留在各种生物体内，表明它在细胞的生长和发育上起着极其重要的作用。到目前为止，人们已发现癌基因50多种。癌基因的发现令科学家们深受鼓舞，他们以更大的热情投入到与癌发生相关的其他基因的研究中。很快，存在于细胞内的另一类基因——抑癌基因（亦称肿瘤抑制基因）又被发现。随着探索的深入，人们越来越感到，抑癌基因在癌的发生上与i癌基因同样重要，甚至更重要。打个比方，如果将癌基因比做难以驾驭的细胞生长加速器，那么抑癌基因就是控制这种细胞生长的制动器。抑癌基因的正常功能是抑制生长，也可说是对细胞生长的负调节。如果发生突变而丢失其抑制细胞生长的功能，则有助于肿瘤的发生，因此可把癌基因（cmc)及抑癌基因，(anti-one)看作瘤细胞所处微环境中的正负调节分子，即瘤细胞在分子水平的生态调节因子，它们可能共同作用来决定细胞的发展方向——瘤化或非瘤化。现在已发现抑癌基因10多种，其中人们了解的最多也是最重要的两种抑癌基因为Rb基因和P53基因，此外还有NF-1基因、WT-1基因、结肠腺瘤性息肉(APc)基因和结肠癌缺失（DCC)基因等。
因为许多癌症的发生是由于癌基因的激活而过度表达，或为抑癌基因表达受抑制、突变、丢失、失活造成的，人们自然想到利用基因疗法来治疗癌症。基因疗法是利用正常或野生型基因矫正或置换致病基因的一种治疗方法。治疗过程中，目的基因被导人到靶细胞内，它们或与宿主细胞染色体整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于染色体外，但都能在细胞中得到表达，从而起到治疗的作用。根据方式的不同基因疗法可分为“基因置换”、“基因修复”、“基因修饰”、“基因失活”和“免疫调节”。
基因置换是用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态；这种治疗方法最为理想，但由于技术原因现尚难达到。基因修复是纠正致病基因的突变碱基序列，而保留正常部分，它对操作要求较高，实践中有一定难度。基因修饰又称基因增补，是把目的基因导人病变细胞或其他细胞中，其表达产物可修饰缺陷细胞的功能或加强原有的某些功能；在治疗过程里，缺陷基因仍存于细胞内，现时基因治疗多采用此方式。基因失活是利用反义技术特异地封闭基因表达特性，抑制一些有害基因的表达，以达到治疗的目的。免疫调节是将抗体、抗原或细胞因子的基因导入病人体内，通过改善病人免疫状况来预防和治疗疾病。就癌症的治疗而言，基因疗法可有针对性地去除引起细胞恶性转化的主要癌基因（激活的癌基因）的表达，或增强抑癌基因的功能。
目前，基因治疗癌症主要集中在两个方面：一是用化学干预性治疗（维甲酸等）和生物学疗法（细胞因子）使突变的癌细胞逆转为正常细胞，或让它们被免疫系统消灭；二是采用基因替代治疗及基因增量治疗。前者通过基因重组用正常基因（目的基因）取代致病的癌基因，即去除被激活的癌基因表达，后者将目的基因（抑癌基因）直接导人宿主癌细胞以替代致病基因发挥功能或使致病基因失去活性（基因打靶），从而把癌细胞消灭在萌芽状态。基因治疗的程序包括：目的基因的选择和制备；基因的转运（基本原则是将外源基因运到细胞内，载体分为病毒载体和非病毒载体两大类）；靶细胞的选择；细胞转染(tansfection)；外源基因的表达及检测等几个步骤。
自20世纪90年代初期，人们首次将基因治疗应用于临床实践以来，至今全世界已有几千例病人因各种疾病如病毒感染（像艾滋病）、肾上腺脑白细胞营养不良和单个基因缺乏（像腺苷脱氧酶缺乏等）进行了基因治疗的试验。现在，欧洲巳有近70个临床基因治疗实验中心，其中，半数以上致力于癌症治疗(主要集中在化学基因治疗、免疫基因治疗、肿瘤抑制性基因及操纵肿瘤生长浸润的基因治疗等）。不过，基因治疗总体上仍处于初期的临床试验阶段，它缺少稳定的疗效和完全的安全性。
有专家指出，在没完全弄清人类基因组的奥秘，充分了解基因调控机制和疾病的分子机理前，采用基因治疗是相当危险的；因而他们主张对基因治疗应遵循“优后原则”。1999年，一位18岁美国青年因一种在医学上称为“鸟氨酸转氨甲酰酶不足症”的罕见遗传性疾病，在美国宾夕法尼亚州大学人类基因中心接受基因治疗；后病人在治疗中不幸死亡，曾引起轩然大波。一些专家指出，相对于其他疾病，癌症是一种极其复杂的、与多种基因相关的疾病，因此，就癌症患者而言，增强治疗的安全性，提高临床试验的严密性及合理性，更显得重要。
除了基因治疗外，人类对付癌魔的手段还包括目前较多采用的手术疗法、化学疗法、普通放射疗法、内分泌疗法、冷冻加温疗法等。另有一种称为“导向疗法”的方法，可将杀死癌细胞的化疗药物与一种专门和癌细胞结合的物质集结在一起，用药后药物绝大部分集于癌细胞上，可最大限度地杀死癌细胞、且对正常细胞影响小；人们现已研制出多种针对不同癌症的单克隆抗体，它fllf会携带着杀伤癌细胞的“药物弹头”，如激光制导的导弹一样精确地“飞向”；癌细胞。此外还有立体定向放射疗法、免疫疗法等方法。
总的来说，由于医学不断进步，先进治疗方法层出不穷，各类癌病患者的治愈率在上升、生存期限在延长。一些人乐观地认为，我们有理由相信，在未来的10年内，随着人体基因组计划的顺利完成，基因治疗技术的逐步完善，人类定能彻底战胜癌症。
“艾滋病”之谜1981年，美国洛杉矶一家医院收治了一名病症奇怪的患者。根据医生初步诊断，病人患有“卡氏囊虫性肺炎”，并伴有“巨细胞病毒感染”。不久以后这家医院又接连收治了4名患有同样病症的病人。一个月后，在美国纽约的医院里，也接连出现了26名患有相同疾病的病人，他们都伴发在健康人身上极为罕见的“卡波西氏肉瘤”。
为什么在短时间内美国会接连出现患有同样怪病的患者呢？有关医学专家开始高度警觉。美国疾病控制中心的多位专家在进行了详细的调査后，确认这是一种新的人类疾病，并将它正式命名为“获得性免疫缺陷综合症”。这也就是现在人们俗称的“艾滋病”。
艾滋病对人体生命健康危害极大。众所周知，健康人体天然地具有一个免疫系统，保护自身不受外界致病因子伤害。当人体遇到病菌侵犯时，免疫系统迅速作出各种应对，包括减弱病毒作用、杀死病毒、发出信号等。而艾滋病正是通过瓦解免疫系统，使人体成为一个“不设防城市”，任各种病菌随意摆布。一些病毒对具有免疫能力的人根本不构成威胁，却能直接掠夺免疫缺乏者的生命。因遗传因素先天缺乏免疫能力的情况虽有发生，但毕竟很少；而艾滋病是后天获得性的，可以通过一些途径造成对他人感染。据联合国有关机构不完全统计，在发现艾滋病20年后，全世界已经有2000多万人因这种疾病而死亡另外可能还有大约4000万人染上了艾滋病病毒，他们正在疾病痛苦的折磨中，一天天地走向死亡。
艾滋病究竟从何而来？“始作俑者”究竟是谁？医学界存在不同意见。有些学者认为，艾滋病可能是猴子传染给人类的。研究者发现这样一件事：丹麦一位42岁的女医生在非洲工作10年后，于1977年因患病而回国，不久就因医治无效而死亡。当人们后来检査她的病历资料后发现，她所患的可能就是艾滋始森林中，生活着包括绿猴在内的多种猴子。美国哈佛公共卫生学院的一些科学家在对67只绿猴进行血液检查后，发现其中40%的猴子的身上携带着艾滋病抗体。他们得出的结论是，当地大约有一半的猴子曾感染过艾滋病病毒。
事实上，在20世纪50年代，人类曾广泛地饲养绿猴，把它们用于各种科学实验。有人指出，也许正是在这一过程中，绿猴身上所携带的病毒发生变异，传染给了人类。但也有一些美国人类学家，通过对非洲大湖地区土着部落生活的长期观测，寻找艾滋病病毒来源、最初传播途径等具体答案。原来，非洲当地的土着居民相信，注射猴血可以治疗一些疾病；但结果病没有治好，反倒使猴子身上携带的艾滋病病毒传染给了人类。而大批来到非洲猎奇寻欢的美国人和一些以卖血为生的美洲西印度群岛人，则将这种疾病从非洲带到了美国。此后，艾滋病病毒又通过不安全的性行为、静脉注射毒品和输血等多种方式，迅速传播，肆虐全球。
也有人提出，艾滋病病毒发源于人类自身，同猴子无关。甚至有少数人认为，是某些别具用心的狂人或者研究机构，研制出了艾滋病病毒。
不管艾滋病如何起源，“潘多拉的盒子”一旦打开，后果就不可收拾。现在，艾滋病的受害者不仅是那些生活方式不检点的人，也包括一些完全无辜的人（如通过输血感染）；甚至一些纯真无邪的婴孩、儿童，也通过母婴感染，在降临这个世界时就已经惨遭不幸。
人们能否最终控制、战胜艾滋病？大量医学家和各国政府，都在为此而积极行动。但就现在情况来看，这个问题还不容乐观。自从我们认识艾滋病以来，全球已经有超过6000万人染上或者死于艾滋病；与此同时，感染病毒和因此死亡的人数还呈现上升趋势。如今，艾滋病是非洲撒哈拉沙漠以南地区的主要致死原因；在世界范围内，它是夺取人类生命的第四大杀手。艾滋病正以前所未有的程度威胁着人类的安宁、发展和社会稳定。在东欧和中亚这些艾滋病蔓延最迅速的地方，一年中艾滋病的感染者人数就剧增三分之一，达到100万：非洲撒哈拉沙漠以南的地区是艾滋病感染比例最髙、防止最不力的地区，在那里仅2001年一年就有大约3如万人染上了艾滋病，使艾滋病感染者的总人数达到2810万。在非洲肯尼亚贫民窟光线昏暗的屋子里一些已经感染了艾滋病的患者整天蜷缩在简陋的小床上，茫然地盯着肮脏的地板，无力地等待着死亡的降临。对他们而言，时间的推移仅仅意味着他们朝着困苦的深渊又走近了一步。世界上无数人通过媒体看到，在泰国曼谷的一家艾滋病患者收容所中，一个年仅7岁的瘦弱的男孩，正睁着大大的眼睛茫然地看着周围的人们。他的父母亲早已被艾滋病夺去了生命，他自己身上的皮肤也因患艾滋病而出现感染、开始溃烂。
